Khám phá quá trình ra đời của một viên thuốc

Để phát triển một loại thuốc mới từ giai đoạn phát hiện cho tới khi đưa vào điều trị cho người bệnh sẽ mất khoảng 10-15 năm. Chi phí trung bình cho việc nghiên cứu và phát triển thành công một thuốc vào khoảng 800 triệu đôla cho tới 1 tỷ đô la. Con số này bao gồm chi phí cho hàng nghìn những thất bại: cứ mỗi 5,000 – 10,000 hợp chất tham gia vào hệ thống nghiên cứu và phát triển thì cuối cùng cũng chỉ có duy nhất một được sự chấp thuận.

1. Một viên thuốc nhỏ bé ra đời như thế nào?

Từ xa xưa, các nhà khoa học đã bắt đầu tìm hiểu về cơ chế hoạt động của loại bệnh lý trong cơ thể. Các tiến bộ gần đây trong lĩnh vực gen, protein và sức mạnh của công nghệ máy tính đã giúp con người nhiều cách tiếp cận mới về bệnh. Nhờ vậy mà kiến thức về bệnh của chúng ta tăng lên, công việc tìm kiếm và phát triển thuốc an toàn và hiệu quả cũng có nhiều hi vọng hơn. Tuy nhiên việc tìm cách sử dụng và khai thác những kiến thức này chưa bao giờ là hết thách thức.

Để phát triển một loại thuốc mới từ giai đoạn phát hiện cho tới khi đưa vào điều trị cho người bệnh sẽ mất khoảng 10-15 năm. Chi phí trung bình cho việc nghiên cứu và phát triển thành công một thuốc vào khoảng 800 triệu đôla cho tới 1 tỷ đô la. Con số này bao gồm chi phí cho hàng nghìn những thất bại: cứ mỗi 5,000 – 10,000 hợp chất tham gia vào hệ thống nghiên cứu và phát triển thì cuối cùng cũng chỉ có duy nhất một được sự chấp thuận.

Khám phá quá trình ra đời của một viên thuốc

Hình 1. Quá trình nghiên cứu và phát triển thuốc

Những con số này thật sự ngoài sức tưởng tượng, việc tìm ra một loại thuốc điều trị cho người bệnh đòi hỏi những nỗ lực lớn và kéo dài. Thành công đòi hỏi những nguồn lực rộng lớn – những ý tưởng khoa học tốt nhất, quản lý dự án tinh vi và phức tạp. Nó cũng cần tới cả sự kiên trì, và đôi khi là cả may mắn. Mặc dù vậy, quá trình tìm kiếm thuốc mới sẽ mang lại hi vọng và sự cứu trợ tới hàng triệu bệnh nhân.

Quá trình phát triển thuốc có thể chia thành 5 bước:

Khám phá quá trình ra đời của một viên thuốcHình 2: Các giai đoạn nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng

  • Bước 1: Khám phá thuốc

Quá trình tìm ra một hoạt chất mới hoặc thuốc mới mất khoảng từ 3-6 năm. Để tìm ra được thuốc mới này, các nhà khoa học phải hiểu cơ chế bệnh học, cơ chế tác dụng của các hoạt chất, xác định được mục tiêu, sau đó tìm trong 5000-10000 hợp chất đó những hợp chất phù hợp với mục tiêu, nghiên cứu thông qua các thí nghiệm phức tạp trên cả tế bào sống và trên mô hình động vật nhiễm bệnh.

Nếu vượt qua được các thử nghiệm hàng năm và kéo dài, hợp chất đó có thể trở thành một loại thuốc mới. Hàng trăm các biến thể khác hoặc tương tự như hợp chất trên được tạo ra và thử nghiệm. Nhóm sinh học và nhóm hóa học làm việc với nhau một cách chặt chẽ để kết quả thu được một hợp chất được gọi là ứng viên thuốc. Ở giai đoạn đầu này, các nhà nghiên cứu đã bắt đầu nghĩ tới việc cấu trúc của thuốc sẽ được tạo ra như thế nào, công thức bào chế cần tính đến, đường dùng (uống, tiêm, xông hít, ...) và việc sản xuất trên quy mô lớn.

  • Bước 2: Thử nghiệm tiền lâm sàng

Từ 5000-10000 hợp chất, đến giai đoạn này chỉ còn lại 250 hợp chất để thử nghiệm tiền lâm sàng. Trước khi thuốc được thử nghiệm trên con người, các nhà nghiên cứu phải làm rõ cơ chế tác động của thuốc cũng như phải trả lời câu hỏi để độ an toàn của thuốc: thuốc có độc tính hay không? Để trả lời câu hỏi này cần phải thu thập các thông tin như: liều tác dụng, liều độc, tương tác của thuốc với tế bào, ... Các thử nghiệm tiền lâm sàng được thực hiện invitro và invivo trên các đối tượng là sinh vật sống, thông thường là: chuột bạch, thỏ, khỉ, ...

  • Bước 3: Thử nghiệm lâm sàng

Các thông tin thu thập ở thử nghiệm tiền lâm sàng tuy chi tiết nhưng không thể thay thế được các thông tin nghiên cứu trên người. Từ 250 hợp chất, sau khi thử nghiệm tiền lâm sàng chỉ còn lại khoảng 5 hợp chất để đưa vào thử nghiệm lâm sàng. Thử nghiệm lâm sàng gồm có 4 giai đoạn, mất từ 4-6 năm hoặc có thể lâu hơn.

  • Bước 4: Chấp thuận từ FDA (Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ)

Sau khi thực hiện 3 giai đoạn đầu của nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng, các nhà nghiên cứu có khả năng tìm ra được một hợp chất có khả năng được thương mại hóa trên thị trương. Các công ty dược sẽ chuẩn bị và nộp bộ hồ sơ về thuốc mới với đầy đủ các thông tin về hiệu quả cũng như độ an toàn cho FDA để xin phê duyệt. Nếu hồ sơ không đầy đủ, FDA có quyền từ chối nhận hồ sơ. Nếu hồ sơ hoàn thiện, FDA sẽ tiến hành thẩm định, các chuyên gia trong lĩnh vực thuốc sẽ đánh giá và ra quyết định có chấp thuận cho thuốc được thương mại hóa trên thị trường hay không. Quá trình này sẽ mất khoảng 0.5-2 năm tùy theo tình hình hồ sơ thuốc.

  • Bước 5: FDA giám sát an toàn sau khi thuốc được bán trên thị trường

Mặc dù quá trình phát triển thuốc đã bao gồm những bước cực kì khắt khe nhưng vẫn tồn tại các giới hạn. Thuốc có thật sự an toàn hay không kết quả phải được rút ra sau 1 quá trình sử dụng vài năm thậm chí nhiều năm. Do đó, FDA vẫn tiếp tục theo dõi các vấn đề sau khi sử dụng thuốc để kịp thời đưa ra các hướng dẫn trong những trường hợp không mong muốn.

2. Các tố chất cần có của một dược sĩ

Mỗi viên thuốc nhỏ bé là một phát minh kỳ diệu của loài người trong cuộc chiến đấu chống lại bệnh tật. Do đó, nghề Dược được liệt kê vào danh sách những nghề cao quý nhất, gắn liền với thiên chức bảo vệ con người và nâng cao chất lượng cuộc sống. Vì vậy, người theo học ngành Dược cần có và sẽ được rèn luyện những đức tính như:

  • Ham học hỏi, tìm tòi để nghiên cứu và phát triển các loại thuốc mới... Kiến thức y học là thay đổi theo từng ngày, từng giờ, một người Dược sĩ phải không ngừng học hỏi, nâng cao trình độ bản thân để có thể mang điều tốt nhất đến cho con người.
  • Kiên trì: Chặng đường của một viên thuốc từ nơi sản xuất đến tay người sử dụng là hết sức gian nan, nhiều khi chỉ cần sai sót ở 1 giai đoạn là tất cả mọi cố gắng đều trở nên vô nghĩa. Do đó người học Dược cần phải phải có ý chí kiên định, kiên trì trong mọi hoàn cảnh.
  • Cẩn thận, có tinh thần tập trung và tính chính xác cao trong công việc vì người Dược sĩ phải đưa ra những quyết định ảnh hưởng đến sức khỏe và sinh mạng con người.
  • Ngăn nắp: nơi làm việc của dược sĩ phải luôn sạch sẽ, vô trùng.
  • Quan trọng nhất và cần thiết nhất đối với Dược sĩ đó là đức tính nhân hậu và y đức phải luôn được đặt lên hàng đầu.

Tham khảo thêm thông tin về Ngành Dượchttps://fdcd.dongan.edu.vn/nganh-duoc-2-11.html